Att delta i en läkemedelsprövning innebär en möjlighet
Det finns risker med att delta i en klinisk läkemedelsprövning och därför måste fördelarna och nackdelarna med att delta bedömas noggrant för varje patient. I Finland har hälsovården alltid som mål att hitta den bästa vården och behandlingen för var och en.
Siru Mäkelä från HUS Cancercentrum var forskningsläkare i en studie där Juho Juutilainen, som insjuknat i melanom, deltog. I den tredje fasen av det multinationella läkemedelsbolaget Bristol-Myers Squibbs studie testades det nya cancerläkemedlet nivolumabs effekt jämfört med det bästa tillgängliga läkemedlet. Den tredje fasen inleddes 2013 och genomfördes i form av dubbelblinda test.
”Kriterierna för att patienter ska få delta i den tredje fasen av läkemedelsprövningar är mycket noggranna. I det här fallet söktes melanompatienter som hade melanom med metastaser och som inte tidigare hade fått läkemedelsbehandlingar av det här slaget. Ett kriterium var också att melanomet inte fick ha en tillväxtaktiverande mutation i BRAF-genen, vilket hälften av alla hudmelanom har”, berättar Mäkelä.
Patienten måste ha en tillräckligt god grundkondition. Det här är viktigt eftersom man måste kunna eliminera andra eventuella problem när man utreder effekten av ett nytt läkemedel. Patienten får alltså inte ha några andra betydande sjukdomar. Juutilainens cancer hade redan spridit sig, han behövde få vård och som patient uppfyllde han alla angivna villkor.
”I det skedet fanns det redan bevis på att det läkemedel som skulle testas kunde vara till nytta. Bland våra egna patienter sökte vi fram de personer som uppfyllde kriterierna och som var villiga att delta. Ett tiotal patienter från Helsingfors deltog. I läkemedelsprövningen deltog allt som allt flera center och sammanlagt 418 patienter från olika delar av världen.”
Nivolumab binder sig till målproteinet, PD-1-receptorn, som kan förhindra aktivering av T-cellerna. Genom att anfalla PD-1-receptorn hindrar nivolumab receptorn från att slå av T-cellernas aktivitet. Det är alltså meningen att läkemedlet ska aktivera kroppens eget försvarssystem genom att gå till attack mot cancern.
Siru Mäkelä har varit verksam som cancerläkare i tolv års tid. Hennes karriär har kommit att sammanfalla med ett skede där PD-1-antikroppar, som räknas som den nya generationens immunoonkologiska läkemedel, blivit rutinmässiga behandlingsmetoder för många olika typer cancer. I och med de nya PD-1-blockerarna har också biverkningarna minskat. De nya läkemedlen är revolutionerande, men de hjälper ändå inte alla. Forskning har visat att ungefär fyra till fem personer av tio med metastaserat melanom har nytta av dessa behandlingar. Syftet med den aktuella läkemedelsprövningen var att påvisa läkemedlets effekt, vilket den också gjorde.
Fallet Juho Juutilainen är ett fint exempel på vilka goda resultat man i bästa fall kan uppnå med den nya generationens cancerläkemedel.
”Jag var verkligen nöjd på patientens vägnar och det var fint att se hur snabbt behandlingen hjälpte, gläder sig Mäkelä. Juutilainen var en av de första patienterna att få ett PD-1-antikroppsläkemedel. Läkemedlen fungerar speciellt bra vid melanom och därför har cytostatikabehandlingarna fått träda tillbaka. Alla som deltog i studien hade emellertid inte samma nytta av läkemedlet.”
Nivolumabs tillverkare finansierade studien. Läkemedlet är mycket dyrt och priset kommer förmodligen inte att sjunka märkbart under de närmaste åren. I Finland har läkemedlet numera godkänts för sjukhusbruk.
”Alla läkemedelsprövningar är inte alls så här revolutionerande, och deltagande i en studie är inte alltid en garanti för bästa behandling. Genom att delta i en klinisk läkemedelsprövning kan man få läkemedel som ännu inte är i allmänt bruk. Å andra sidan innebär detta att det läkemedel som testas är nytt eller att behandlingen är ny och att effekten eller säkerheten eventuellt inte har påvisats tidigare. Men inom hälsovårdssystemet i Finland garanteras alla bästa tänkbara evidensbaserade vård och behandling. I länder med ett försäkringsbaserat hälso- och sjukvårdssystem kan läkemedelsprövning vara det enda sättet för vissa att få vård och behandling”, påpekar Mäkelä.
Forskning kräver omfattande samarbete
Det händer inte nödvändigtvis så ofta att stora läkemedelsföretag utför sina studier i Finland. Ett litet land har ett relativt litet antal patienter. Rent konkret går det till så att när en internationell läkemedelsprövning inleds får läkemedelsfirmans finländska organisation veta om studien och sedan kontaktar dess representanter läkarna.
”HUS Cancercentrum har numera en egen klinisk forskningsenhet. När kliniska läkemedelsprövningar genomförs i Finland måste alltid en finländsk läkare medverka, och hen är då chefsforskare för Finlands andel. Utöver läkemedelsföretagets representant behövs det en neutral aktör, som ser till att allt förlöper i överensstämmelse med god praxis.”
För dem som vill delta i en klinisk läkemedelsprövning lönar det sig att höra sig för hos den egna vårdenheten om det eventuellt kommer att inledas ett forskningsprojekt som lämpar sig för deras situation. Ofta förhåller det sig trots allt så att den behandlingsmetod som redan finns är den bästa möjliga och att inga lämpliga, meningsfulla läkemedelsprövningar står till buds.
”Det finns många slags läkemedelsprövningar. Exempelvis för nivolumab handlade det om en prövning i tredje fasen, och parallellt med den gavs också rutinbehandling. Det fanns en risk för att rutinbehandlingen skulle vara bättre än behandlingen med prövningsläkemedlet. Patienterna har ibland orealistiska förväntningar på vad studien kan erbjuda och de griper kanske efter halmstrån. Exempelvis en läkemedelsprövning som genomförs utomlands är inte nödvändigtvis någon väg för att bli frisk från cancer, i synnerhet inte om det är fråga om en tidigare fas av prövningen.”
Faktum är att alla läkemedel inte är till nytta för alla patienter. Målet är alltid att hitta den bästa behandlingen, men tyvärr finns det situationer där man måste fokusera på effektiv behandling av symtomen och på att bevara kvaliteten på den livstid som återstår.
”Cancerbehandlingarna utvecklas emellertid kontinuerligt och allt fler patienter har nytta av dem”, konstaterar Mäkelä.
Text Arja-Leena Paavola
Foton Eeva Anundi